大阪大学大学院医学系研究科臨床遺伝子治療学寄付講座教授 森下竜先生

―森下竜一先生のご紹介

私は大阪大学で、遺伝子治療、特に血管再生の研究を続けてきました。日本で発見されたHGF肝細胞増殖因子と呼ばれる物質の血管新生作用を世界で初めて見つけ、世界で初めての血管再生遺伝子治療薬「コラテジェン」を開発いたしました。現在は更に、幹細胞の治療にも大変興味を持っており、再生医療の中でのH G Fの役割に関してさらに研究を今進めています。また、日本遺伝子細胞治療学会の理事長、再生医療抗加齢学会の理事長を務めており、遺伝子細胞治療の安全な普及と更なる研究に活動をしているところです。

―先生のご専攻分野における再生医療の現状と将来性について先生のお考えをお聞かせいただけますでしょうか。

血管再生の分野は、再生医療の中でも医薬品としての応用化が一番進んできてると言っていいかと思います。肝細胞増殖因子H G Fを使ったプラスミドの遺伝子治療医薬品、コラテジェンは日本では期限条件付きの承認制度の下、保険の使用ができるようになっています。また脂肪由来幹細胞を使ったような血管再生の治療も、先進医療として日本では使用できるようになっています。末梢の動脈硬化疾患、閉塞性動脈硬化症の治療薬としては、実用化が進んでいますが、脳梗塞後の後遺症治療への応用、あるいはアルツハイマー病への治療等、他の分野ではまだ十分な実用化という所には至っていません。今後は、そのような血管再生に応用できる他の領域にさらに実用化が進むことが期待できるというふうに思っております。

―そういった疾患への治療として、十分な実用化を実現するために再生医療はどのように発展していくべきか先生のお考えをお聞かせいただいても宜しいでしょうか。

私どもの教室では、島村宗尚教授(大阪大学大学院医学系研究科 遺伝子幹細胞再生医治療学)と協力して、デザイナーズセルの開発というのを行ってます。デザイナーズセルというのは、遺伝子導入を行なって治療効果をアップさせた細胞のことです。静脈投与して治療したい領域にホーミングと言いますが、うまく誘導していくことが可能になることが期待されます。そして、誘導された幹細胞から強力な血管再生作用と神経誘導作用を持つH G Fを出していって治療効果を上げることが可能です。今私どもは、既存の間葉系幹細胞治療で不十分だと考えているのは、治療場所へのホーミングという誘導能力の低さ、それからそこの場所で、より有効性のある成長因子を出す能力が低いという点です。この二つが足りないと考えておりまして、遺伝子導入や、より有効な細胞を選択することで克服できるんじゃないかと考えています。2030年40年未来に向けてデザイナーズセルというものが非常に有望だと考えており、研究開発を進めているところです。

―続いて、現状行われている再生医療の問題点について先生もお考えをお聞かせいただいても宜しいでしょうか。

再生医療自体は、非常に有望性のある治療で多くの研究が進んでおりますし、実用化に向けても、かなり進んできてると思います。一方で、日本では再生医療安全性確保法という法律のもとで再生医療は行われているんですが、その法律の外にあるエクソソーム、あるいは幹細胞培養上清液に関しては、再生医療安全性確保法の範疇ではないがために野放しになっている。法律の規制がかからないことを利用し、それをあたかも再生医療であるかのように謳い、エクソソーム/幹細胞培養上清液を用いて静脈投与を行ったことで患者様に有害事象を引き起こす可能性、あるいは何か怪しげな印象を与える。こういった治療が幅広く再生医療業界で行われているという状況は、将来的に再生医療の可能性を積む可能性があり、非常に危惧しています。法律の枠組みのもと、しっかり再生医療の自由診療を行っていただくことが重要です。また将来にむけて、医薬品、あるいは先進医療等を使った開発ということで、きちんとルールを踏んでいくということが大変重要だと思います。

―本日お話しいただいた再生医療業界の問題を受けて、当機構（一般社団法人再生医療安全推進機構）が果たすべき役割や求められる姿として先生のお考えをお聞かせいただいても宜しいでしょうか。

自由診療下の再生医療は、患者さん自身が、安全性、有効性を自分で判断しなきゃいけない。国が定めた医薬品の基準に達したものではないということで、正に自主的な判断とが必要になります。そこにおいては、治療を受けられる患者さんのリテラシー、情報に対する理解度を上げていくことが重要です。

ですので、有効性・安全性に関して正確な情報を発信できる第三者的な機関は、消費者のリテラシーをあげるという点で重要で、一般社団法人再生医療安全推進機構には非常に期待するものは、大きいです。ぜひ正しい情報を得られるようなセカンドオピニオンとしての機能を果たしていければありがたいと思います。

―最後に再生医療業界に向けてメッセージをお願いできますでしょうか。

再生医療自体は、非常に大きな期待を持てる新しい領域です。本日お話しした内容に関連するようなことやそれ以外のことも含めて一つのミスが、再生医療全体を壊してしまうことは十分起こります。ぜひ関連してる方々、先生方には法律をしっかりと遵守した上で、消費者の方の誤認がないように説明していただいて行うことが重要だと思います。また科学的な面では、関連学会と協力した上で進めていくということを今後ともやっていく必要があるかと思いますので、いわゆるステークホルダー、関係者の皆さんが同じ方向を向いて協力していくということは大変重要だと思います。再生医療安全推進機構が、業界の要となって機能していただければ大変ありがたいなというふうに思います。